CRISPR Texnologiya və Gen Mühəndisliyinin İnkişafı

CRISPR texnologiyası minlərlə elmi nəşrdə öz əksini taparaq dünya miqyasında tədqiqatçıların diqqətini cəlb edib. Dünyanın müxtəlif laboratoriyalarında onun molekulyar mexanizmlərinin optimallaşdırılması, geniş tətbiq sahələri üçün komponentlərinin təkmilləşdirilməsi istiqamətində intensiv işlər aparılır. Ancaq bütün perspektivliliyə baxmayaraq, xüsusilə müalicəvi tətbiqlərin daha səmərəli və əlçatan edilməsi istiqamətində çətinliklər qalmaqdadır.

Hazırda virussuz vektorlardan istifadə edən bir çox gen terapiyası ex vivo redaktə üsuluna əsaslanır. Bu, xəstənin hüceyrələrinin götürülüb laboratoriyada redaktə edilməsini və sonra orqanizmə geri qaytarılmasını nəzərdə tutur. Bu üsul effektiv olsa da, uzun müddətli xəstəxana yatışları və baha başa gəlməsi kimi əhəmiyyətli çatışmazlıqları var ki, bu da əlçatanlığı məhdudlaşdırır. Məsələn, orak hüceyrəli anemiyaya qarşı mübarizə üçün nəzərdə tutulmuş FDA-tərəfindən təsdiqlənmiş CRISPR-Cas9 əsaslı Casgevy terapiyası həyat dəyişdirən potensiala malik olsa da, 2,2 milyon dollar dəyərində olan təkrarolunmaz xərc tələb edir.

CRISPR-Cas9 üzrə işlərinə görə 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülmüş Nobel laureatı Cenifer Doudna bu xərclərin aşağı salınmasında yeni biotexnologiyanın əhəmiyyətini vurğulayır: “İnnovativ çatdırılma üsulları və təkmilləşdirilmiş istehsal prosesləri gen redaktə terapiyalarının daha əlçatan olmasında əsas rol oynayacaqdır”. Doudnanın laboratoriyasının fəaliyyət göstərdiyi İnnovativ Genomika İnstitutunda (IGI) ex vivo hüceyrə mühəndisliyi mərhələsini keçmək yolları araşdırılır. Ümidverici istiqamətlərdən biri də zərfli çatdırılma vasitələrinin (EDV) inkişafıdır.

Doudnanın laboratoriyasında CRISPR tədqiqatçısı olan doktor Cenifer Hamilton əvvəlcə boşaldılmış HIV-1 virusunun xarici zərfinin ex vivo T hüceyrələrini redaktə edərək onları CAR T hüceyrələrinə çevirmək üçün necə yenidən istifadə edilə biləcəyini göstərdi. Zaman keçdikcə bu virusabənzər hissəciklər (VLP) EDV-lərə təkmilləşdirildi. EDV-lər müəyyən hüceyrələrə dəqiq hədəf alma qabiliyyətinə görə əhəmiyyətli potensiala malikdir. Araşdırmaçılar EDV-ləri antikor fraqmentləri ilə örtərək onların bağlanma qabiliyyətini və spesifikliyini artıra, səmərəli və hədəflənmiş terapiyalar üçün yeni imkanlar açırlar. Beləliklə, tədqiqatlar davam etdikcə, CRISPR müasir tibbin landşaftını yenidən qurmağa daha da yaxınlaşır.